कंपनी के बारे में Passage Bio, Inc.
Компания Passage Bio, Inc., занимающаяся генетическими лекарствами, разрабатывает трансформирующие методы лечения редких моногенных заболеваний центральной нервной системы (ЦНС).
अधिक जानकारी Он разрабатывает PBGM01, который использует запатентованный капсид AAVhu68 для доставки в мозг и периферические ткани функционального гена GLB1, кодирующего бета-галактозидазу лизосомальной кислоты (-gal) для инфантильного GM1; PBFT02, который использует капсид AAV1 для доставки в мозг функционального гранулина, или GRN, гена, кодирующего програнулин, или PGRN, для лечения FTD-GRN; и PBKR03, который использует запатентованный капсид AAVhu68 для доставки в мозг и периферические ткани функционального гена GALC, кодирующего гидролитический фермент галактозилцерамидазу для лечения детской болезни Краббе. Компания также разрабатывает PBML04 для лечения метахроматической лейкодистрофии; PBAL05 для лечения бокового амиотрофического склероза; и PBCM06 для лечения Charcot-Marie-Tooth типа 2A, а также программы для лечения заболеваний ЦНС у взрослых. Он сотрудничает в области стратегических исследований с попечителями Программы генной терапии Пенсильванского университета; и соглашение о сотрудничестве, а также соглашение об услугах по разработке и поставке клинических материалов с Catalent Maryland, Inc. Компания была зарегистрирована в 2017 году, ее штаб-квартира находится в Филадельфии, штат Пенсильвания.